10 липня управління контролю за продуктами та лікарствами США дозволило застосування препарату, який використовує природний біологічний процес під назвою РНК-інтерференція.
Patisiran - це наза новітнього американського препарату. Він призначений для з рідкісним травматологічним захворюванням, яке змушує деформувані білки накопичуватися в нервах, тканинах та органах пацієнтів, викликаючи втрату свідомості, відмову органу та навіть смерті. Транстиретиновий амілоїдоз, або ATTR - це генетичне порушення яким страждає близько 50 000 людей у всьому світі.
Лікарство патісіран використовує спеціально розроблені фрагменти РНК, щоб "вимкнути"
мутований ген в печінці, який відповідає за прояв
симптомів. У
недавньому 18-місячному клінічному дослідженні пацієнтів, які
отримували ін'єкції патісірану кожні три тижні, спостерігалося невелике
зниження неврологічних симптомів, тоді як у пацієнтів, які отримували
плацебо, стан погіршувався. Пока ця препарат не діє радикально: у людей все ще є генетична мутація, але ліки запобігає розвитку хвороби.
Патизиран та
інші РНК-інтерференційні препарати, які розробляються, використовують
спеціально створені фрагменти синтетичної РНК для штучного маніпулювання
активністю генів.
Знадобилося десятки років, щоб випробувати та затвердити подібний препарат, що має вплив на гени людини. Це великий крок для медицини і найближчим часом вже буде доступна ціла серія подібних препаратів на основі
РНК-інтерференції, що допомагатимуть лікувати складні хвороби людини.
Коментарі
Дописати коментар